一名55歲王小姐，距離泛視神經脊髓炎（Neuromyelitis optica spectrum disorders, NMOSD）首次發作至今已十五年，走過的抗病之路蜿蜒崎嶇，一開始使用多發性硬化症藥物治療長達五年，病情毫無起色，只好改用口服類固醇。沒有專一性藥物從源頭改善病情，即便十幾年來持續接受治療，王小姐身上仍像帶著一顆不定時炸彈，反覆無徵兆的急性發作，每年平均都要發作2-3次並住院治療。如此看不到未來的長期治療，讓她心裡滿是焦躁、煩悶等負面情緒，不僅如此，長期使用類固醇也導致王小姐開始出現疲倦、月亮臉、水牛肩及食慾旺盛等副作用。近來，NMOSD終於出現針對單一標靶治療的新單株抗體藥物，不但改善過往治療產生之副作用，同時也能降低七成至八成的復發機率，王小姐感嘆，罹病十五年後，終於等到適合的藥物。

症狀非失明即癱瘓　過去常與多發性硬化症混淆

中國醫藥大學附設醫院神經免疫暨基因疾病科主任郭育呈表示，NMOSD為一種罕見自體免疫疾病，患者體內免疫系統異常，攻擊自身視神經、脊髓及大腦，分別造成視力衰退、視野缺損、單眼或雙眼失明；解尿及排便困難、下肢麻木甚至癱瘓；記憶力減退及整日昏睡等嚴重症狀。

但其實該疾病在過去一直被視為多發性硬化症（MS）的一種表現，因此也常使用MS用藥治療。直到近二十年前，研究發現NMOSD致病原因和水通道蛋白4(Aquaporin-4)有關，與MS並不相同，復發率也較MS為高，才成功將其獨立出來。而隨著對疾病的了解加深，學者進一步發現兩者不僅致病機轉不同，治療方式也相異，甚至若誤以MS藥物治療NMOSD，恐會有病情加重的問題。

▲中國醫藥大學附設醫院神經免疫暨基因疾病科主任郭育呈

急性慢性治療大不同　新單株抗體藥大幅改善副作用

根據研究數據顯示，NMOSD患者經追蹤之下，高達九成有反覆急性發作的現象。郭育呈主任指出，針對泛視神經脊髓炎急性發作，一般多以脈衝療法打入高劑量類固醇，或以血漿置換術，將患者體內異常的抗體置換掉，第三種則為施打免疫球蛋白，以點滴的方式，將免疫球蛋白注入患者體內來中和體內異常抗體。

而每次急性發作，都可能遺留不同程度的視力傷害及肢體運動障礙，因此，郭育呈主任強調，患者未發作時仍需進行慢性治療，來降低疾病復發率。慢性療程多以口服類固醇治療為主，如效果不佳則加用免疫抑制劑或生物製劑。

而近年剛通過台灣食藥署藥證申請的新單株抗體藥物，透過抑制白細胞介素-6（IL-6）來預防疾病復發，有望改善過去長期使用類固醇及免疫抑制劑可能會造成的骨質疏鬆、病態性骨折、免疫力下降等副作用，並降低逾七成疾病復發率。該單株抗體藥物以針劑為媒介，僅一開始需觀察皮下注射後是否會產生過敏反應，大幅提升方便性同時也有效改善患者生活品質。郭育呈主任補充，患者使用皮下製劑時，需注意注射部位的輪替，以減少注射部位脂肪增生或腫塊隆起的機率。

平均患病年齡不到40歲　經濟重擔急需健保幫助

單株抗體藥物的出現，是為NMOSD慢性治療的一道曙光，但藥物目前未能普及，主因還是在「費用」。病友王小姐表示，自己有幸能夠參與新單株抗體藥物的臨床試驗，施打後至今5年來疾病未再復發，與過去相比不只生理，連心理都大獲改善，但此藥仍在健保審核階段。對於40歲以下泛視神經脊髓炎患者族群，不僅要打起精神抗病，再加上疾病本身症狀如不定時視力受損、癱瘓，在競爭壓力大的現代社會，要找到適合的工作可謂難上加難。想當然爾，治療費用必然也會對患者造成相當程度的經濟負擔。王小姐患病多年，歷經過去無專一性用藥到現在新單株抗體藥物的出現，對於接受專一性藥物治療帶來的益處深切有感，也希望針對泛視神經脊髓炎的藥物能儘速通過健保審核，讓周遭剛患病沒多久的病友，在還沒碰上不可逆的後遺症之前，能夠及早受到適當藥物治療的幫助。