最近經常感覺身體怎麼睡都睡不飽、沒胃口，體重甚至不知不覺減輕嗎？千萬別自以為瘦身有成而暗暗自喜，這可能是骨髓纖維化的前兆！骨髓纖維化初期常見症狀包括：夜間盜汗、注意力不集中、活動力不佳、易有飽足感、疲勞、骨頭疼痛、發燒、搔癢、腹部不適、體重下降等，容易被與感冒和疲勞等狀況混淆，然而骨髓纖維化一旦發生，將會持續蠶食患者的健康，若錯過早期治療的時機，即可能引發致命的急性骨髓性白血病，危及性命。

骨髓纖維化因前期症狀難以分辨，確診時往往病況已經非常嚴重，導致患者的平均存活期僅3.5~5年 ，國外臨床研究同樣顯示，約有20%患者會因錯過治療時機而惡化為急性骨髓性白血病，致命性不容小覷。嘉義長庚紀念醫院血液腫瘤科陳志丞醫師指出，骨髓纖維化是人體造血幹細胞基因突變所造成，會使人體出現造血異常，脾臟腫大壓迫到腹部，容易有飽足感，進而導致食慾降低、疲勞、體重減輕等症狀，過去這些症狀可能被民眾誤以為是流感或工作壓力造成，卻不知一旦輕忽可能會導致血栓或併發致命性疾病。醫師建議，如民眾發現自己有相關症狀，應及早前往血液腫瘤科就醫，由醫護團隊安排驗血、基因檢測、及骨髓檢查診斷，以避免錯過黃金治療時機。

骨髓纖維化現有治療方式包括症狀治療、骨髓移植與標靶藥物治療。醫師說明，移植手術是目前唯一可根治骨髓纖維化的方式，然而移植手術風險高，患者又多為65歲以上的老年人，因此在臨床上真正能接受移植手術的患者可說是少之又少；標靶藥物治療則是醫師臨床上針對中、高風險患者最常使用的治療方式，經證實可有效改善患者症狀、縮小脾臟並延長存活期，患者耐受度也更高，醫護團隊會依據患者症狀做出合適的治療選擇，以控制病程發展。

「過去標靶藥物選擇有限，臨床上許多患者在治療初期會有明顯的症狀改善，但平均使用藥物約3年後，患者會陸續出現抗藥性或嚴重副作用，且第一代標靶藥物有比較強的免疫抑制作用，而導致機緣性感染的出現，不得不中斷治療。」陳志丞醫師進一步說明，雖然標靶藥物為目前患者最常使用的治療方式，但因過去治療選擇有限，造成不少患者在第一線藥物治療失敗後面臨沒有有效治療的窘境，成為骨髓纖維化治療的最大困境。

近年來，國際間陸續有新型標靶藥物出現，有些新藥除了可有效使脾臟腫大減少體積逾3成 ，使症狀明顯獲得緩解外，在現有藥物治療失敗的患者身上仍有減緩症狀與副作用的效果，且對免疫抑制的影響較少，機緣性感染發生率低，對於年長患者、慢性病患者及免疫力不全的患者來說更加安全，有望成為解決骨髓纖維化目前治療困境的突破點。陳志丞醫師表示：「新型藥物治療表現成效亮眼，如果未來有機會納入健保給付，醫師們也是樂觀其成。」也呼籲相關單位開啟討論，提供患者更多元的治療選擇權、為患者帶來生命新曙光。