草根影響力新視野(琪拉編譯)

中國一所頂尖醫科大學正在調查一名年輕女孩在基因編輯實驗中死亡的事件。基因編輯是一種新興的基因療法，目的是透過編輯人體DNA或RNA序列來修復或去除導致兒童和成人多種疾病的缺陷基因。與基因編輯胚胎不同，這些改變不會遺傳給後代。

美國《科學》雜誌和科學問責機構「撤稿觀察」（Retraction Watch）也聯合發布了一份報告，詳細描述了這項失敗的臨床試驗。女孩的父母表示，他們為該療法的研發支付了86萬美元，而這項試驗的部分資金來自女孩的父母。

女孩的父母告訴媒體，醫生沒有警告他們女兒可能會死亡，他們原本希望這項療法能夠糾正導致女兒發育遲緩的基因缺陷，他們擔心這種缺陷會影響女兒的一生。

根據《科學》雜誌報道，醫院倫理委員會認定這名女孩的死亡「肯定與」治療有關，但處罰卻很輕微，醫生及其所在機構從未公開這一結果，即便相關研究成果已發表在著名科學期刊《自然》上。如今，這起案件再次成為輿論焦點。

基因療法，這個涵蓋基因編輯療法開發的總稱，已成為中國快速發展的生物技術產業的驅動力。中國的研究人員正與美國和其他國家的同行競相尋求醫學突破。專家表示，中國所謂的「雙軌制」監管體系推動了這項研究，該體系允許透過「研究者發起的試驗」首次在人體上測試療法。

圖片取自:(示意圖123rf)

這些小規模臨床試驗通常比傳統的審批途徑受到的監管更少。其他國家也存在類似的模式，這些模式被認為對加速突破和提供救命療法至關重要，尤其是在罕見疾病領域，因為這些領域的研究缺乏商業動力。但這些模式也可能有風險。

正是在這樣的背景下，一對上海夫婦踏上為年幼的女兒尋求治療的漫長旅程。他們的女兒被診斷出患有一種罕見的基因缺陷，這種缺陷會導致一種名為斯奈德-布洛克-坎波症候群的神經發育障礙，這種疾病會導致智力缺陷以及嚴重的身體症狀。根據《科學》雜誌報道，雖然這名女孩的症狀比其他患者輕微，但她的父母還是決定嘗試特殊的基因療法。

他們聯繫了上海交通大學醫學院松江研究所的著名神經科學家邱子龍。邱子龍因其利用一種名為鹼基編輯的前沿技術為罕見患者兒制定個人化治療方案而聞名。

2025年初，該醫院倫理委員會批准了這項臨床試驗，而當時一項猴子臨床前研究的最終結果尚未公佈。一位為《科學》雜誌審查這些結果的科學家表示，其他結果「缺乏說服力」。結果女童接受治療幾天後，出現高燒和腎損傷症狀，被緊急送往加護病房，最後過世。 該實驗性療法相關的臨床試驗資訊自去年以來一直沒有更新。 

根據Cure Innovation Index近期對美國產業界和學術界領袖進行的一項調查，中國在全球臨床試驗啟動中所佔的份額將從2009年的1%增長到2025年的32%，幾乎與美國的35%持平。觀察家指出，在中國，這起案件可能引發進一步的監管收緊，這種過激反應可能會阻礙科學發展。但北京不僅要在創新和安全之間尋求平衡，還要應對全球競爭——因此可能不希望放慢腳步。

資料來源： https://edition.cnn.com/2026/07/30/china/china-death-gene-editing-trial-intl-hnk