草根影響力新視野  編譯 鍾藝

根據GlaxoSmithKline公司的數據，一個歐洲的孩子已經成為基因治療的第二人。這項稱為Strimvelis的基因治療项目可以通過修改患者的遺傳構成來提供罕見遺傳性免疫缺陷的治療方案。在此之前，一個來自歐洲的病人曾於2015年接受過基因治療。目前，基因治療已經在實驗醫學研究中得到廣泛的認可，但其商業潛力還未經証實。

基因治療是一種「離體」治療方法：將患者體內的患病骨髓細胞移出體外並利用一種含有ADA基因的病毒對其進行修復，修復結束再將細胞通過靜脈滴注送回病患體內。

GlaxoSmithKline公司發言人安娜·帕多拉（Anna Padula）表示，在對第一名患者進行正式治療的一年後，該公司的基因治療項目Strimvelis於2016年5月被批准在歐洲推行，但他們拒絕提供被治療病人的相關情況和治療細節。

基因治療比普通藥物治療更複雜、更昂貴，這種治療方式能輻射到的病患人群很少，極為高昂的定價讓普通的老百姓很難接觸到基因治療。用於治療超罕見免疫缺陷的基因治療項目Strimvelis的定價為59.4萬歐元，即648,000美元，成為全世界最昂貴的藥物之一。

基因治療在醫療市場上剛剛起步。就在上個月，生物技術公司UniQure表示，在治療完一名患者後，他們就會在歐洲市場正式推出其基因治療項目Glybera。 該公司的基因治療項目在2012年就獲得歐洲監管部門的放行，儘管當時監管部門認為這項治療項目缺乏市場需求。Glybera的治療費用為100萬美元，已被譽為世界上最昂貴的藥物。

在Glybera之後，Strimvelis是可以被批准出售的第二種基因治療項目。麻省理工學院生物醫學創新中心的衛生經濟學家凱西·奎因（Casey Quinn）表示：「新增供應商能不能為基因治療市場帶來更多的活力，這個還有待觀察。」Strimvelis可以用於治療腺苷脫氨酶缺乏而導致的嚴重聯合性免疫缺陷疾病，或用於治療ADA-SCID（這種病症會使嬰兒不具有完全功能的免疫系統而易於感染）。

最初涉足GlaxoSmithKline公司，進行開發和出售基因治療的研究機構Fondazione Telethon首席科學官Lucia Monaco表示，Strimvelis需要「專業化的環境」來保證治療的效果。這就是為什麼GlaxoSmithKline決定僅在義大利米蘭提供Strimvelis基因治療。 該公司還表示，歐洲聯盟28個國家的兒童可以利用跨境保健服務前往米蘭進行Strimvelis基因治療。當然，GlaxoSmithKline也明白跨境醫療帶來的一系列不便，發言人Appleby表示，GlaxoSmithKline正在致力於低溫冷凍和運輸治療所需的藥物和細胞，他們計劃在未來兩年內讓歐洲其它的地區也可以進行Strimvelis基因治療而不是讓患者前往米蘭。

來源：

A Year After Approval, Gene-Therapy Cure Gets Its First Customer