【專家評論／Dr. Joseph】

前幾天參加一個基金會的webinar, 有些感想忍不住想寫成文章.這個webinar是為了下個月在費城的一個年會作類似行前通知的. 這是由這個基金會(某個神經遺傳病的病友基金會)所辦的一年一度的學術活動, 會選出五個最有突破性的abstract然後負擔食宿請這些研究者(通常是博士生或博後)去年會發表poster. 而這個年會分兩部份, 一部份是學術性研討, 一部份則是研究人員與病患家屬的直接互動. (年會是同時開放這領域的研究人員與病人家屬報名的) 也就是會有一個poster session是可以讓病人直接與poster主人對話, 了解現在的進度等等. 年會還有舉辦白天的活動是與病友一起騎腳踏車的單車募款活動 .

基本上, 在NIH補助經費持續探底的現在,美國這些病友基金會開始崛起, 成為生醫研究一個重要的支柱.台灣醫界聽到病友基金會, 不外乎兩種反應: 一是醫師偷天換日的小金庫, 一是病人聯誼活動的支持團體. 近來有郭董的永齡基金會有稍稍類似美國的病友基金會的模式, 但要論規模, 運作模式和宗旨, 還是有不小的差異.美國的病友基金會宗旨很明確, 就是為了促進某個疾病的相關臨床研究. 一切支出必需緊扣著這個宗旨. 募到一大筆錢後, 會把錢拿來作以下的運用.

美國病友基金會模式大概如下:

1. 資助實驗室的研究. 這個錢不是像台灣某些基金會那樣主事者愛給誰就給誰, 而是有嚴謹的審核機制, 請專業研究人員外審. 稍有規模的foundation的研究補助其實沒有比NIH容易太多.

2. 與藥廠生技公司合作, 幫助他們recruit 病人作臨床試驗, 成為病人-藥廠-醫院的聯繫平台

3. 當實驗室研究出東西, 但規模又太過早期不足以引起藥廠的興趣 (preclinical, preIND)時, foundation支持幫助這些研究成果有機會進到preclinical以及接洽合適的藥廠接手作臨床試驗.

4. 也是有病友聯誼活動等等. 但更多是與這些病友活動合辦募款活動, 例如義賣, 單車募款等.

5.  在有些病友因病失業, 卻又還有一定工作能力時, 提供基金會內部的職缺,像文書什麼的, 幫助病友家庭維持生活.

整體來說, 這些病友基金會的運作的本質, 就是一個小的生技公司- 他們的網頁上還會列出pipeline, 讓你看到基金會補助的藥物目前進行到第幾期, 何時會上市等等. 但不同於公司, 公司的本質是要獲利, 基金會的本質是希望藥物被研發出來. 也因此這些基金會的funding目標很明確.

也因為基金會運作的透明, 功能明確, 捐款人可以清楚看到自己錢被用到哪了, 所以捐款的動機更強. 基金會有自己的Board以及經營團隊, 有包括財務背景的以及科學家和醫生. 這都是全職, 有固定而且不太低收入的.

茲舉幾個績效不錯又有代表性的病友基金會的例子:

1.Susan G. Komen for the Cure: 全美最大的乳癌基金會, 一年進帳估計約4億美金, 有10萬名志工, 分布在124個國家. 年營收有九成來自募款, 一成來自過去參與開發藥物成功的藥物獲利.

2. FSMA: 相對與乳癌, SMA是一個少見的, 先天遺傳疾病, 規模小很多, 但還是每年會fund很多實驗室的研究. 去年剛有一個由FSMA支持的藥進phase 2, 另外FSMA 與生技大廠ISIS合作的antisense目前在Phase 3.

3. Bill and Melinda Gates: 這不算是限定於某個疾病, 而是會focus在最大格局, 全球性的病上, 所以過去有支持何大一數億美金作HIV研究, 而今天宣布投入5千萬給伊波拉研究. (PS. Gates Foundation規模大到多次請McKinsey來幫忙組織重整….可以想見基金會大到什麼地步)

4. Michael J Fox: 最大的Parkinsons基金會, 由Michael Fox 成立. 每年支出六千萬美金(18億台幣)在資助研究上, 是所有病友基金會支出最多在研究上的 (資料來源 http://www.genengnews.com/insight-and-intelligence/top-20-grant-giving-disease-foundations/77899817/?page=2).

台灣病友團體也不少, 但功能和走向與上述美國的走向很不一樣. 當然, 規模有差異, 但一來台灣不缺有錢人, 也不缺願意支持研究的有錢人, 二來要資助台灣的實驗室, 不需要像美國動輒就給0.5-1個million美金, 在台灣給0.5-1million"台幣"對實驗室就是大錢了. 期待看到這些foundation能成為台灣生醫研究推手的一天.