草根影響力新視野(琪拉編譯)

開創性的基因編輯療法已投入臨床應用，挽救了無數生命，並減輕了遺傳疾病帶來的痛苦。然而，接受這些療法的患者人數不斷增加，他們仍然面臨著將致病突變遺傳給子女的風險。

目前70個國家早已承認，使用強大的人類生殖細胞系編輯技術（即透過操縱人類胚胎DNA來避免遺傳疾病並防止其代代相傳）風險過高。 然而，最新研究發現，現在可以以前所未有的精確度編輯人類胚胎的DNA，這表明人類生殖細胞系編輯或許在不久的將來成為可能。但科學家也警告說，在能夠安全地編輯可存活的人類胚胎之前，仍有許多重大障礙。

「六年前，我認為在人類胚胎中使用基因編輯技術是行不通的。」加州大學洛杉磯分校生殖科學、健康與教育中心主任阿曼德（Amander Clark）說道。 「這項研究重新燃起了未來利用體外受精胚胎進行基因編輯以達到治療目的的可能性。」克拉克在電子郵件中表示，他本人並未參與這項研究。 

在大多數國家，對通常由體外受精患者捐贈的人類胚胎進行實驗室研究仍然受到嚴格監管，通常只允許在胚胎形成後的14天內進行研究。大眾對基因編輯嬰兒的態度也尚不明朗；除了醫療安全問題外，人們的質疑主要源於對這項前沿技術可能被用於製造所謂的「客製化嬰兒」的倫理質疑，因為這些嬰兒的基因會被編輯或人為選擇以獲得理想性狀。

圖片取自:(示意圖123rf)

基因編輯技術 CRISPR-Cas9 已在全球各地的實驗室中應用，並徹底改變了科學研究，使科學家能夠編輯生物體的基因，用於生物技術和醫學研究。 2020 年，兩位發明此技術的科學家榮獲諾貝爾化學獎；2023 年，美國食品藥物管理局 (FDA) 批准了首批兩種用於治療鐮狀細胞貧血症的基因療法。

然而，在某些方面，CRISPR-Cas9 也存在缺陷。該技術在編輯 DNA 時，會在目標螺旋結構中造成雙股斷裂；多項研究表明，當用於修改人類胚胎時，會導致大量且意想不到的變化，甚至可能導致整個染色體的損失。

修改單一DNA鹼基 一種更新、更精確的CRISPR技術，稱為鹼基編輯，可以一次改變DNA上的單一鹼基。 2022年，英國首次進行了一項臨床試驗，使用鹼基編輯技術來改造一名患有白血病的青少年的免疫細胞。在此之前，醫生已嘗試了所有其他治療方法。另有八名兒童和兩名成年人也接受了這種治療。去年，醫生也利用鹼基編輯技術治療了一名患有嚴重CPS1缺陷症的嬰兒，這是一種罕見且危險的遺傳疾病。

芝加哥大學宗教與倫理學教授勞瑞‧佐洛斯表示，這項研究再次引發了關於修改人類胚胎的倫理辯論。她指出，編輯胚胎風險極高，因此，除了用於科學研究外，僅從安全角度來看，就應該暫時禁止。她也指出，目前已有方法可以避免生育基因異常的嬰兒——例如在受孕前和懷孕期間進行基因篩檢，以及在體外受精過程中對胚胎進行植入前檢測。

資料來源： New gene-editing breakthroughs are reigniting the debate around ‘designer babies’ | CNN